Daganatkockázat miatt vizsgálódik az FDA a Zolgensma génterápia ügyében
Vizsgálatot indított az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) a Novartis Zolgensma nevű génterápiájával kapcsolatban, miután felmerült a gyanú, hogy a kezelés daganat kialakulásához vezethet, beleértve a rosszindulatú elváltozásokat is.
A hatósági lépés előzménye, hogy a svájci gyógyszergyártó két olyan esetről számolt be, amely során a készítmény összefüggésbe volt hozható a daganatok megjelenésével.
Két év alatti gyermekek kezelésére fejlesztették ki
A Zolgensmát gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő, két év alatti gyermekek számára fejlesztették ki. A készítmény egy módosított vírus segítségével juttatja be a működőképes gént a sejtekbe, a Novartis tájékoztatása szerint pedig az egyszeri, intravénás infúzióként beadható terápiát eddig már több mint hatezer gyermek kapta meg.
A két említett esetben az orvosok bizonyítékot találtak arra, hogy a kezelés során használt vírusvektor a saját genetikai anyagát beépítette a páciensek DNS-ébe.
Kilenc tumoros esetről érkezett jelentés
A bázeli székhelyű vállalat közölte, hogy a gyógyszer 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc olyan esetről kaptak jelentést, amelyben a korábban Zolgensmával kezelt betegeknél tumor alakult ki, azt azonban nem részletezték, hogy a két legutóbbi eset hol történt.
A gyógyszergyártó egy másik génterápiával is rendelkezik a gerincvelői izomsorvadás kezelésére, a tavaly engedélyezett Itvismát a két évnél idősebb gyermekeknél és a felnőtteknél alkalmazzák, amelyet közvetlenül a gerinccsatornába adnak be. Az amerikai hatóság tájékoztatása szerint az Itvisma alkalmazását követően eddig egyetlen daganatos esetet sem jelentettek.
Egyelőre nem terveznek hatósági intézkedést
Az FDA hangsúlyozta, hogy az engedélyezett indikációkban továbbra is mindkét készítmény előnyei meghaladják a lehetséges kockázatokat, ugyanakkor jelenleg is értékelik, hogy a felmerült veszélyek miatt szükség van-e hatósági intézkedésekre.
Az új eredmények nyilvánosságra hozatalát megelőzően több betegjogi szervezet is bírálta a Novartist, amiért szerintük a cég túl lassan osztotta meg az információkat az érintett esetekről. Az SMA Europe nevű szervezet korábban határozottan sürgette a vállalatot, hogy adjon tájékoztatást a már ismert információkról, a bizonytalanságokról, valamint arról, hogy mindez mit jelenthet a kezelésen már átesett gyermekek számára.
A Novartis úgy reagált, hogy mindkét esetben időben és a megfelelő módon értesítették az egészségügyi hatóságokat, a daganatképződés lehetséges kockázata pedig szerepel a Zolgensma alkalmazási előírásában.
